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바이오업체 이엔셀은 최근 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 ‘아데노 관련 바이러스(AAV, Adeno-Associated Virus)’ 기반 유전자치료제 핵심 플랫폼 기술을 특허 출원했다고 25일 밝혔다. 출원한 특이엔셀, 근육질환 AAV 치료제 기술 특허 출원… “독성 위험 낮추고 표적 치료효과↑”
바이오업체 이엔셀은 최근 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 ‘아데노 관련 바이러스(AAV, Adeno-Associated Virus)’ 기반 유전자치료제 핵심 플랫폼 기술을 특허 출원했다고 25일 밝혔다. 출원한 특허 이름은 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’이다.자체 연구를 통해 개발한 ‘근육 특이 발현 조절 기술’은 기존 AAV 유전자치료제 한계를 극복할 수 있는 핵심 플랫폼 기술이라고 한다. 골격근과 심근을 동시에 타깃하면서 간(liver)과 생식기(testis) 등 비표적 장기에서는 발현을 억제하는 것이 특징이라고 소개했다. AAV 기반 유전자치료제의 치명적인 약점으로 꼽히는 독성 위험을 해소한 기술이라는 평가다.이번 플랫폼 기술은 근육세포 분화모델(in vitro)과 동물모델(in vivo)을 통해 검증이 진행됐다. 연구진은 AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율을 확인했고 간 및 생식기 등 Read more